本書は、希少疾病用医薬品の研究支援策であるオーファンドラッグ制度について、指定制度の概要、開発振興、関連する税制などを解説しています。さらにＱ＆Ａ形式の解説や日米欧のオーファンドラッグ制度の比較を付したほか、関連法令・通知を参考資料として添付しました。6年ぶりに改訂した今版では、2008年10月末までの情報を収録しています。